Использование Real World Data улучшит работу системы здравоохранения
Одним из ключевых факторов решения этой задачи является цифровая трансформация. Цифровизация государственного и частного здравоохранения, развитие информационных и цифровых технологий приводят к появлению и развитию новых направлений - в частности, к формированию нового направления в области исследований, известного во всем мире как Real World Evidence.
В 2016 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) впервые приняло акт, регулирующий это направление. Сегодня термины Real World Data (RWD) и Real World Evidence (RWE) являются привычными как для здравоохранения, так и для фармацевтических отраслей многих стран мира. В последние годы это направление развивается и в РФ.
Данные рутинной практики
Еще несколько лет назад медицинская карта была единственным источником информации. Сегодня данные рутинной практики (RWD) можно собрать не только в рамках системы здравоохранения, но и вне ее. Это данные, предоставляемые пациентом (приложения смартфонов); данные в открытых информационных источниках (социальные сети и форумы); а также данные с медицинских и других носимых устройств (глюкометры, тонометры, фитнес-браслеты и др.). Применение искусственного интеллекта позволяет получить данные из интернета (социальные форумы и социальные сети): симптомы заболеваний, лекарственная терапия, диагностика.
Подобное разнообразие источников и типов данных привело к развитию числа научных исследований рутинной практики (ИРП). Наиболее распространенным, уже сформировавшимся и привычным большинству из нас дизайном таких исследований являются неинтервенционные (наблюдательные) исследования. Результатом проведения исследований рутинной практики, в свою очередь, и является Real World Evidence (RWE) или совокупность доказательств рутинной практики.
Сейчас понятие RWD не имеет сложившегося, устойчивого перевода на русский язык, что не влияет на суть и огромную растущую роль данных для здравоохранения и фармотрасли.
На протяжении десятилетий мы привыкли к тому, что сбор данных RWD - это задача для специалистов здравоохранения. Наглядный пример - врачи сообщают информацию о нежелательных явлениях в систему фармаконадзора. Однако развитие технологий приводит к появлению новых инструментов сбора данных - в частности, к использованию ИИ. В настоящее время преобладающая часть RWD представлена в виде неструктурированных текстов (в электронных медкартах в таком виде может содержаться до 80 процентов информации). И без специальной обработки эти данные не могут быть использованы для целей здравоохранения. Их обработка включает ряд последовательных операций: централизованный сбор "сырых данных" (raw data) из различных источников; извлечение структурированных признаков (features) из текстовых записей и их очистка, формирование консолидированных наборов данных. Полученные наборы данных уже являются структурированными, и они могут быть использованы для решения огромного спектра задач.
Исследования рутинной практики (ИРП)
Данных о здоровье пациентов из различных источников сегодня становится так много, что обычных инструментов их сбора и обработки уже не хватает - и это приводит к использованию новых технологий.
Классические клинические исследования (КИ) являются частью системы исследований. КИ жестко регулируются во всем мире и в России, для них есть четкие требования к разработке, проведению и получению результатов. Вместе с тем КИ имеют ряд ограничений: отсутствие возможности сформулировать ряд научных задач, ответы на которые есть только в рутинной практике (приверженность терапии, редко встречающиеся нежелательные реакции и т.п.); ограниченная популяция исследования, размер выборки, недостаточный для проведения субанализов и др.
Важным фактором реализации являются скорость проведения исследования и возможность более быстрого получения результатов. Так, в условиях пандемии COVID-19 именно результаты, полученные на основании ИРП, помогли предоставить миру первые научные данные о заболевании и его лечении.
Однако сегодня ни в России, ни в мире не существует четко сформулированной, понятной и унифицированной системы знаний о разработке, проведении и получении результатов ИРП. Компании, спонсоры исследований (фармкомпании, медицинские организации, вузы и научно-исследовательские организации) используют различные требования и подходы в реализации таких исследований - от работы в Excel до применения строгих требований GCP и ICH.
Применение данных и исследований рутинной практики
Новые технологии раскрывают огромные возможности для применения данных рутинной практики: разработка лекарственных средств (ЛС), клинические исследования, исследования рутинной практики (не только наблюдательные и фармакоэкономические), системы поддержки принятия врачебных решений, программы поддержки пациентов, программы скрининга и иные проекты на основе цифровых технологий.
Применение данных RWD для решения такого огромного списка задач в здравоохранении и фармотрасли - один из наиболее быстро и мощно развивающихся трендов. Вторым значимым трендом является применение данных и результатов исследований рутинной практики для формирования экономических и клинических обоснований. Сегодня в мире активно обсуждаются следующие направления применения: регистрация ЛС /включение изменений в инструкцию по применению ЛС, анализ экономической эффективности, фармаконадзор, оценка медицинских технологий здравоохранения в целом, формирование ограничительных перечней препаратов, реестры пациентов, клинические рекомендации, принятие решений при закупках лекарств.
Таким образом только совокупность доказательств, полученных как в КИ, так и в ИРП, представляет собой единую доказательную базу - именно такой целостный подход и должен ложиться в основу оценки медицинских технологий и принятия решений в здравоохранении.
Следующие шаги
Сегодня отсутствует единая нормативно-правовая база для ИРП. Спонсоры проводят подобные исследования, как правило, в соответствии с внутренними системами требований и процессов (системами менеджмента качества). Многие компании ориентируются на часть положений, применимых к КИ, в частности при разработке протоколов исследований, этической экспертизы, анализе данных, написании отчетов.
Необходимы изменения в нормативных актах: проведение ИРП, персональные данные, оценка технологий здравоохранения и т.д.
Ключевыми факторами для принятия ИРП регуляторными органами и агентствами по оценке медицинских технологий являются качество исходных данных и технологий, а также использование правильных методов для получения доказательств на основании этих данных. В связи с этим необходимы действия, направленные на формирование единых унифицированных требований и процессов планирования и проведения ИРП. Такой подход обеспечит единый стандарт качества исследований рутинной практики.
Для успешной реализации поставленных задач важна совместная работа регуляторных органов, государственных и частных учреждений здравоохранения, врачей-исследователей, профессиональных сообществ, биофармкомпаний и пациентов.
Кирилл Тверской, медицинский директор компании Pfizer в России и Беларуси:
- Направление RWЕ стремительно набирает популярность. RWE предоставляют полезную информацию, которая может помочь заполнить пробелы в знаниях о том, как ЛС используются в медицинских учреждениях. RWE помогает лучше понять реальную эффективность и безопасность ЛС, в то время как практикующие врачи могут использовать их в сочетании с результатами КИ для принятия повседневных решений о лечении пациентов. Более того, RWE оценивается регуляторами многих стран с точки зрения их потенциального использования для уточнения регистрационной информации.
Юнона Хомицкая, медицинский директор компании "Сервье":
- Для полноценного использования RWE предстоит решить несколько ключевых вопросов. Прежде всего это подготовка соответствующего глоссария и систематизация понятий для того, чтобы избежать разночтений. Во-вторых, это создание единой нормативно-правовой базы планирования и проведения ИРП. Кроме того, индустрии предстоит преодолеть скептическое отношение к RWE, обусловленное низким качеством исходных данных, ошибками при проведении исследований, обработке, анализе и представлении их результатов - это возможно сделать благодаря универсализации понимания и повсеместному внедрению основных принципов разработки, реализации, контроля качества ИРП и коммуникации их результатов.
Олег Розенсон, медицинский директор компании Merck Biopharma в России и странах СНГ:
- RWD - важное дополнение регистрационных КИ. В них оценивают соотношение польза - риск лекарств, то есть "работает ЛС или нет". RWD отвечает на вопрос "как работает?". Это связано с тем, они основаны на применении препарата в клинических условиях у широкого круга пациентов. Такой мониторинг важен для дальнейшей оценки эффективности и контроля безопасности. Цифровые технологии - мощный инструмент сбора информации, но для их применения необходимо формирование четкой нормативно-правовой базы.