Выпуск отечественных иммуноглобулинов может спасти сотни тысяч жизней
Если иммунитет работает слишком активно, возникают аутоиммунные заболевания и тот самый цитокиновый шторм, который так опасен для заразившихся коронавирусом. Но если иммунная система ослабевает, человек теряет эту защиту. И самое опасное, когда ребенок рождается с генетической недостаточностью иммунной системы - первичным иммунодефицитом. Тогда он практически беззащитен перед любой инфекцией, и то, что у здорового человека вызовет лишь недомогание, у такого ребенка может стать причиной тяжелейшего состояния, а то и смерти.
- В регистре, который мы ведем вместе с Институтом иммунологии ФМБА России, сейчас более трех с половиной тысяч пациентов с первичными иммунодефицитами, - рассказал "РГ" президент НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дм. Рогачева, главный внештатный детский онколог-гематолог Минздрава России, академик РАН, депутат Госдумы Александр Румянцев.
Более двух с половиной тысяч из них - дети, продолжает академик Александр Румянцев. Клинические проявления этих иммунодефицитов самые разнообразные, они могут проявляться инфекциями, аллергическими или аутоиммунными и, что особенно опасно, онкологическими заболеваниями. Это редкая патология, поэтому вся эта группа заболеваний относится к орфанным, то есть редким, болезням. Но мы продолжаем пополнять регистр. Минздрав России планирует расширить пренатальный скрининг детей на такие заболевания, и мы приветствуем, что в эту группу включили и первичные иммунодефициты. Например, таким детям противопоказаны прививки живыми вакцинами, они могут вызвать у них тяжелые заболевания. Кроме того, у них нарушены взаимоотношения мамы и ребенка во время беременности. Поэтому часть детей может вообще не родиться, а часть новорожденных сразу попадают в реанимацию и могут погибнуть в первые три месяца жизни. И если мы сможем выявлять эти нарушения на раннем этапе, то им вовремя можно назначить спасительное лечение.
Базовыми препаратами для лечения первичных иммунодефицитов являются иммуноглобулины. Это группа белков разной направленности, которые выделяют только из плазмы крови человека, искусственно их получить невозможно. Иммуноглобулины невозможно заменить никакой другой терапией, причем больные с первичными иммунодефицитами должны получать их пожизненно.
В России в настоящее время зарегистрировано 14 иммуноглобулинов, из них лишь 4 отечественные, остальные импортные. Они отличаются по уровням качества - первый, второй, третий и четвертый уровень. Иммуноглобулины, которые производятся в России, относятся к первому и второму уровню. К высшему, четвертому уровню относятся три вида иммуноглобулинов G, все они импортные. Именно иммуноглобулины G оказывают наиболее эффективную помощь таким больным, более того, они выпускаются в 10-процентной лекарственной форме, что позволяет вдвое уменьшить объем инъекций у детей.
- Второй путь для лечения этих пациентов - трансплантация костного мозга, - отмечает академик Александр Румянцев. - Но если у ребенка уже имеются повторные тяжелые инфекции, то трансплантация во многих случаях уже, к сожалению, невозможна.
Иммуноглобулины не входят в перечень препаратов, закупаемых за счет бюджета для программы высокозатратных нозологий, их закупки проходят в субъектах Федерации. До периода пандемии ими старались обеспечить всех пациентов. Но с наступлением коронавируса их стали использовать и для лечения тяжелых случаев ковида. Запасы препаратов истощились, а новые закупки оказались под вопросом, потому что в период ковида часть доноров и в нашей стране, и за рубежом болели и не могли сдавать плазму. Поэтому даже если в регионах есть деньги на эти закупки, то на конкурсы не выходят зарубежные производители, а российские с объемами не справляются.
- Мы всегда страдали от того, что в стране имелся некоторый дефицит иммуноглобулинов, - говорит академик Румянцев. - У нас они производятся компаниями "Микроген" и "Иммуно-Гем" и Нижегородской станцией переливания крови в крайне недостаточных объемах. У нас до сих пор нет ни одного завода по производству иммуноглобулинов. Была попытка построить два: один в Москве, второй в Кирове. Но ни один из этих проектов так и не доведен до конца. Вторая проблема - это цены на препараты. В период пандемии на мировом рынке они выросли. Но у нас цены на лекарства из Перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов устанавливает государство. И каким бы ни был спрос на них, повысить цену было невозможно. Поэтому еще в 2020 году на наш рынок перестали поставлять препараты те компании, которые производили иммуноглобулины высокого качества. Мы вынуждены были писать в минздрав, в правительство, чтобы цены были пересмотрены в сторону увеличения. И сейчас благодаря инициативе врачебного и пациентского сообществ и активному взаимодействию регуляторов этот вопрос решен.
Но до сих пор и пациенты, и главные врачи детских больниц, и региональные специалисты-иммунологи обращаются к нам с письмами о том, что существует дефицит иммуноглобулинов. Разговоры о том, что мы должны построить завод по переработке плазмы, ведутся уже 30 лет. С учетом того, что на уровне различных структур эта ситуация обсуждается довольно давно, назрела необходимость в назначении ведомства, которое бы отвечало за реализацию такого проекта. Должен быть сформулирован госзаказ. Для этого должна быть собрана группа экспертов, которые работают в реанимациях, в палатах интенсивной терапии - с инфекциями, ожогами, с иммуноскомпроментированными пациентами. Мы, специалисты, можем посчитать: если из одного литра плазмы можно получать 3,5 грамма иммуноглобулина, то нам нужно собирать примерно 150 тонн плазмы в год, чтобы выйти на самообеспечение.
Следующий этап - нужно закупить современную технологию переработки плазмы. Третье - нужно закупить современное оборудование и обеспечить логистику забора плазмы и доставку ее до этого завода. Все это преодолимо. Ведь иммуноглобулин используется для лечения многих других пациентов: при рассеянном склерозе, тяжелых ревматических болезнях, при трансплантации костного мозга. Проблемы с дефицитом жизнеспасающих препаратов в нашей стране уже не раз успешно решались. Например, еще 20 лет назад не было современных препаратов для лечения гемофилии, и дети становились инвалидами. После того как гемофилию включили в программу высокозатратных нозологий, стали производить отечественные факторы свертываемости крови и закупать современные лекарства за рубежом. Инвалидами дети не становятся, а продолжительность жизни пациентов с гемофилией в Российской Федерации достигла среднепопуляционной.
- Выпуск отечественных иммуноглобулинов может спасти сотни тысяч жизней - взрослых и детей. Кроме того, переработка плазмы - это очень выгодное дело с точки зрения бизнеса, - подчеркивает Александр Румянцев. - Из нее можно получить 17 препаратов, в том числе и незаменимых, к которым относится и иммуноглобулин. Но главную роль тут может сыграть только государство - прежде всего нужен госзаказ и господдержка строительства и запуска такого завода, - тогда, я уверен, проблема будет решена.